癌症是造成儿童死亡的第二的原因，而但血病是儿童期最常见的癌症，依据儿童癌症基金会的统计，每年台湾有125名病童罹患急性淋巴性但血病、40名病童罹患急性骨髓性白血病、3名病童罹患慢性骨髓性白血病，各占全年儿童癌患新发病例的27%,9%与0.7%。

虽然白血病的真正致病原因仍不清楚，但仍有些诱因与之有关，包括环境因素、遗传、病毒及免疫因素等。临床研究发现暴露在放射线下（如二次世界大战后，日本广岛及长崎的幸存者或胎儿期就接受到诊断怜放射线等）的病人，发生白血病的机会增加。另外有些遗传性疾病及先天性色疫不全症候群的病人，罹患白血病的机会增高。而同卵双胞胎中一位罹患白血病时，另一位得白血病的机会增高。同样的，病毒也伴演着某种角色，如人类 T淋巴瘤与白血病病毒、EB病毒等。此外，染色体异常及致癌物质对白血病的形成，也伴演着重要的角色。

50年代前，仅以支持疗法，有90%以上的患童会在六个月内死亡，现在白血病以多种抗癌药物并用、对中枢神经白血病的预防、加上支持疗法的进步，省内的成绩为：标准群的急性淋巴性白血病的缓解率为96%，5年时、无疾病存活率为72%，治疗时间须2.5年；高危险群的急性淋性白血病的缓解率为88.5%，五年时﹑无疾病存活率为48%，治疗时间须2.5年；非常高危险群的急性淋巴性白血病的缓解率为80.7%，2.5年时，持续缓解率为5205%，治疗时间须2.5年；急性骨髓性白血病的缓解率为68%，1年时持续缓解率为40%，治疗时间最少须1年，最好达缓解后，就骨髓移植，长期存活率才可增加到50%。

因此小儿白血病已不再被视为绝症，能够获致这个成果乃是归功于各项生物科技快速进展以及对临床少数病例治疗反应仔细观察分析经验累积而来的，这些都是由小型的研究发展至大型甚至是国家性或国际性的共同研究所得到的经验；各种癌症的年度发率少，其治疗成绩必须有充份的病例数目和3至5年以上的观察时间，才足以判定治疗方案的有些性；如果单独由个别的机构研究，终究是费时﹑费力而且往往不及时效，国内从事于儿童血液肿瘤治疗的专家们在这个共识下，希望共同使用相同的治疗模式。于短时间获得足够的案例以供评估，对癌症儿童的治疗能进一步改善及提升其治愈率，遂由儿童癌症基金会发起，联合18家主要教学医院，共同组成「台湾儿童癌症研究组」，首先择定最长见的急性淋巴性白血病作为共同治疗方案的实施，经过各专科医师反复研究讨论，并参考美国﹑日本﹑德国的研究计划，定治疗白血病的共同方案，从此病童不再会因为迁移住所或医师更换而导致治疗方式的变动与中断。

但是以同一治疗方案治疗结果得知有些病人能长期生存而治愈，有的却难以完全缓解或经短期缓解后即再复发而死亡，因此嘹解到白血病是一群复杂的疾病，事实上病人初发时临床表征与实验室数据和病人日后能否痊愈有着相当密切的观联；所以要达到理想的治疗成果，有赖于事先针对病人的特性，做分组治疗，对于愈后较差的高危险群，给予较强的治疗，可以提升其治愈率，对于预后较佳的标准群，可用适当的治疗达到理想的治愈率，却不致于增加日后可能发生的并发病及减少治疗过程中不必要的毒性反应。

治疗分三个阶段：

1.    引导缓解期：利用抗癌药杀死癌细胞，约四至六周骨髓内癌细胞降至百分之五以下，称之缓解。

2.    巩固期：换其它抗癌药物，杀死隐藏在体内之癌细胞。

3.    维持期：持续一至二年半之抗癌药物治疗，将体内所有隐藏之癌细胞杀死，使其不再复发。

在此阶段同时做中枢神经系统之预防性治疗，定期抽脊髓液检查，并由脊髓腔注入抗癌药物，部分个案须接受颅部之放线治疗，以预防癌细胞转移至中枢神经系统。

治疗前就有中枢神经侵犯者，于急性淋巴性白血病为少于5%，但急性骨骨性白血病为5%至 14%；在治疗中，每个月发生白血病侵犯中枢神经的比率，两者相同；若不给予特殊中枢神经预防性的治疗，85%的急性淋巴性白血病最后会有中枢神经侵犯，急性骨髓性白血病在这方面的比率虽低，是因为存活时间较短之故；目前给予有效的中枢神经预防性治疗，中枢神经复发率降为5%至10%；中枢神经复发后，经常接着会骨髓复发。

在目前治疗男性急性淋巴性白血病，睪丸的复发率为10%至16%，但若治疗的前六个月，使用数次高剂量MTX，则睪丸复发率降为1%。睪丸复发时，肝脾﹑腹部淋巴结常有白血病侵犯，所以有时会随即接着骨髓复发。

中枢神经或睪丸复发后，若骨髓无复发，则除了局部放射线照射外，尚须再次给予4至6周的引导缓解式密集化疗，不必再多加巩固期式的化疗，维持期式的化疗尚须1年；若骨髓复发，则一切化疗重来，须2.5年；中枢神经放射是在维持期做，两侧睪丸放射线照射2400雷得是在引导缓解期做。

目前白血病的治疗在引导期达到缓解已不成问题，为了增加长期无复发存活率，除了维持期治疗外，重点更须放在巩固期及高危险群的再加强治疗，希望更能改善白血病的预后及提高治疗率。